La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina una nueva droga para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de reciente diagnóstico y que expresen la mutación genética FLT3, en combinación con quimioterapia.
Representa la primera terapia dirigida para una alteración que se detecta en aproximadamente el 30% de los pacientes esta leucemia, que es la más frecuente en adultos y para la cual no hubo ningún avance terapéutico en los últimos 40 años.
«Es un cambio necesario. Los pacientes reciben prácticamente el mismo tratamiento desde 1973. Así que nos llena de orgullo que surja esta innovación», destacó Irene Rey, jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía, durante la presentación del producto, que se llevó a cabo en un hotel porteño.
La nueva medicación, denominada midostaurina, que ya está disponible en el país, demostró, en combinación con quimioterapia, una mejoría significativa en la sobrevida global, prácticamente triplicándola (una mediana de 74,7 meses vs 25,6) con una reducción del riesgo de muerte del 23%.
A su vez, Isolda Fernández, jefa del Servicio de Hematología de Fundaleu, reconoció que aunque no es un tratamiento curativo, «es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se obtuvo en los estudios clínicos».
«Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con quimioterapia», indicó Fernández.
Rey destacó que de esta forma «está abriéndose una puerta para estos pacientes» y vaticinó que «detrás se abrirán otras».
«Confiamos en que a futuro llegarán más opciones y aprenderemos cómo manejarlas y combinarlas para que sigan prolongando la vida de más pacientes», manifestó la jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía.
La droga, desarrollada por el laboratorio Novartis, se administra en forma oral y actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, que son proteínas, incluyendo la quinasa denominada FLT3, que juega un rol en la proliferación y aumento de determinadas células de la sangre.
Esto permite regular una serie de procesos celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de seguir creciendo indiscriminadamente e impidiendo la muerte celular programada.
«Nos llena de orgullo poder dar esta noticia», afirmó Aliya Omer, gerente general de Novartis Oncología.
La midostaurina cuenta con la aprobación por parte de las autoridades sanitarias de los Estados Unidos y de la Comunidad Europea, que regula sus 28 estados miembros, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega.
Leucemia mieloide aguda, una enfermedad que afectan principalmente a los adultos.
La leucemia mieloide aguda es una enfermedad oncohematológica de la sangre que se desarrolla primero en la médula ósea, adonde las células malignas se acumulan imposibilitando el desarrollo de células sanas y puede diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo y causar infecciones, anemia y sangrado.
«Mieloide» procede del tipo de célula sanguínea en el que esta enfermedad se origina y «aguda» refiere a que los blastos, que son células sanguíneas inmaduras, proliferan rápidamente y la enfermedad puede causar la muerte en pocos meses si no es tratada a tiempo.
Rara vez se presenta en menores de 45 años y, estadísticamente, la mediana de edad de diagnóstico es a los 68 años.
Si bien no existen datos oficiales, extrapolando cifras internacionales se calcula que en la Argentina habría anualmente alrededor de 2000 pacientes, lo que en promedio representa 5 diagnósticos por día.
La importancia del testeo genético
En los últimos años, los investigadores han avanzado en el entendimiento de esta enfermedad, fundamentalmente acerca de qué alteraciones genéticas de las células que la componen se presentan con mayor frecuencia, y este conocimiento va en aumento.
Las guías internacionales de tratamiento de la leucemia mieloide aguda recomiendan obtener el análisis del perfil genético del paciente para identificar qué mutación presenta, lo que aporta información valiosa sobre el diagnóstico, el tratamiento y el pronóstico del cuadro.
«Poder analizar el perfil genético de las células de la leucemia que padece el paciente es muy útil y más ahora que empezamos a tener medicaciones específicas para las diversas mutaciones. Ésta es la primera de algunas que irán llegando en el futuro», manifestó Fernández.
El estudio genético es necesario como parte de un abordaje integral que permite tomar las mejores decisiones terapéuticas, considerando también la historia clínica, el examen físico, los resultados de estudios sanguíneos y de médula ósea.
La gran dificultad, agregó la especialista de FUNDALEU, reside en que la Argentina «presenta diferencias territoriales profundas respecto del acceso a la salud. Por lo tanto, tenemos por delante un desafío enorme para lograr que cada paciente con diagnóstico de LMA pueda tener acceso a tiempo al testeo de las mutaciones. La ventana de oportunidad es acotada, porque el tratamiento debe iniciarse cuanto antes».
Los oncohematólogos definen el abordaje terapéutico junto con el paciente teniendo en cuenta factores relativos a la enfermedad, como la alteración genética, y relativos al paciente, como su edad, condición de salud y capacidad de tolerar la quimioterapia.
Las personas con LMA son admitidas en el hospital cuanto antes para iniciar el tratamiento con quimioterapia, cuyo objetivo será remover las células malignas. Dado el bajo número de glóbulos blancos y el riesgo elevado de infección, el paciente suele quedar hospitalizado por alrededor de cuatro semanas.
Según precisó Rey, las personas con LMA necesitan internaciones prolongadas y en condiciones de asepsia específicas, «porque mientras actúa la quimioterapia, además de requerir sostén con transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas, su sistema inmunológico se encuentra muy disminuido, siendo necesario prevenir y tratar infecciones con complejas combinaciones de antibióticos».
«En la atención y cuidado de estos pacientes es fundamental el rol que cumple la Enfermería, generando un vínculo muy especial y estrecho entre enfermeros, médicos y paciente», comentó.
El análisis genético de las células debe hacerse al ingreso y los resultados se demoran unas 72 horas.
Si se detecta alguna alteración genética que pueda ser tratada con terapias dirigidas, el profesional determina los pasos a seguir.
Se suele indicar quimioterapia de inducción estándar (antraciclinas y citarabina) y de consolidación (altas dosis de citarabina).
Si el paciente es FLT3 positivo, en combinación con la quimioterapia se indicará midostaurina, luego se continúa con una fase de mantenimiento con esta droga en quienes permanezcan con respuesta completa al tratamiento.