Ya está disponible en la Argentina una novedosa medicación para su tratamiento
La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP, por sus siglas en inglés) es una enfermedad autoinmune que afecta al sistema nervioso periférico y se caracteriza por una debilidad progresiva y simétrica de los cuatro miembros, comprometiendo tanto músculos de manos y pies (distales) como de piernas y brazos (proximales).
La misma también produce una reducción de la sensibilidad de las extremidades y ya está disponible en la Argentina una novedosa medicación para su tratamiento. La nueva droga es una inmunoglobulina subcutánea facilitada (IGSCf) de última generación (inmunoglobulina al 10% -humana- con hialuronidasa humana recombinante) del laboratorio Takeda y se administra mediante una inyección subcutánea una vez cada tres o cuatro semanas.
La CIDP se presenta con mayor incidencia en las personas de entre 50 y 60 años, pero se puede manifestar a cualquier edad, incluso en la niñez o en los ancianos. Dos tercios de los pacientes son varones y un tercio mujeres.
Según proyecciones internacionales tiene una prevalencia de 7 personas por cada cien mil habitantes. Integra la categoría de las enfermedades poco frecuentes (EPOF) y se estima que en nuestro país la padecen algo más de 3 mil personas.
Una persona con CIDP suele experimentar pérdida de fuerza y sensibilidad de forma simétrica en ambos brazos y piernas. La mayoría de los pacientes enfrenta dificultades para subir escaleras y para levantar los brazos para alcanzar algún objeto o simplemente para peinarse.
También presentan entumecimiento, sensación de hormigueo, inestabilidad o falta de equilibrio, temblor de la mano al tratar de alcanzar objetos. La evolución de los síntomas puede avanzar progresivamente durante varios años o instalarse con recaídas y remisiones.
«Estamos hablando de una enfermedad progresiva que afecta considerablemente la independencia y la calidad de vida de los pacientes, disminuyendo mucho las posibilidades de realizar con normalidad tareas cotidianas simples, como agarrar un objeto a una altura superior a la de su brazo o atarse los cordones de los zapatos», afirmó el Dr. Ricardo Reisin, jefe de Neurología del Hospital Británico de Buenos Aires y especialista en enfermedades neuromusculares.
Por su lado, el Dr. Alberto Daniel Rivero, jefe del Servicio de Neurofisiología Clínica del FLENI y Director de la Clínica de Miastenia Gravis de la misma institución, señaló: «La aprobación de la inmunoglobulina subcutánea facilitada para el tratamiento de la CIDP es una muy buena noticia, ya que la medicación demostró excelentes resultados en el tratamiento de una patología para la que contamos con muy pocas opciones terapéuticas».
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La investigación clínica.
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En la investigación clínica de fase 3 ADVANCE-CIDP 3, un estudio de extensión a largo plazo que evaluó la seguridad y eficacia de la IGSCf en pacientes con CIDP, se evidenciaron resultados de seguridad y tolerabilidad favorables a largo plazo, así como una baja tasa de recaídas, lo que respalda su uso como tratamiento de mantenimiento para la CIDP.
Estos resultados fueron presentados recientemente en la Reunión Anual de la Sociedad de Nervios Periféricos (PNS por sus siglas en inglés) en Montreal, Canadá.
La inmunoglobulina subcutánea facilitada fue recientemente aprobada por la ANMAT como terapia de mantenimiento en adultos con CIDP, tras la estabilización con inmunoglobulina intravenosa (IGIV). El componente hialuronidasa de la nueva medicación facilita la dispersión y absorción de grandes volúmenes de inmunoglobulina (IG) en el espacio subcutáneo entre la piel y el músculo.
De este modo, se pueden administrar grandes volúmenes de IG (equivalentes a los volúmenes administrados por vía intravenosa) en el tejido subcutáneo en poco tiempo. Como resultado, la nueva IG puede perfundirse hasta una vez al mes. También puede ser autoadministrada tras una capacitación adecuada del paciente o del cuidador, o administrado por un profesional sanitario en un consultorio médico, un centro de perfusión o en el domicilio del paciente.
El Dr Reisin manifestó: «Los resultados evidenciados en el estudio ADVANCE 1 son alentadores y confirman la seguridad y eficacia de la nueva inmunoglobulina en el tratamiento de la CIDP.
Además, su forma de administración es más amigable para el paciente y contribuye a una mayor adherencia al tratamiento».
«La IGSCf llega respaldada por una investigación clínica de envergadura, lo que nos da confianza y seguridad al momento de evaluar aquellos pacientes que pueden beneficiarse con su indicación», expresó por su parte el Dr. Rivero.
El ensayo clínico ADVANCE-CIDP 3 es el estudio de extensión más largo realizado hasta la fecha en el contexto de un ensayo clínico sobre la CIDP.
El estudio, en el que participaron 85 pacientes, evaluó la seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de la inmunoglobulina subcutánea facilitada. La medida de resultado primaria fue la seguridad/tolerabilidad y la inmunogenicidad.
La duración media del tratamiento fue de 33 meses, con un tiempo de seguimiento global acumulado de 220 años-paciente. Los resultados fueron coherentes con su perfil conocido de seguridad y tolerabilidad y no se observaron nuevos problemas de seguridad.
El papel del tratamiento con IG para la CIDP está bien establecido y se considera un tratamiento estándar para esta enfermedad compleja y heterogénea en las directrices de la Academia Europea de Neurología y la Sociedad de Nervios Periféricos debido a sus amplios efectos inmunomoduladores y antiinflamatorios. Casi una cuarta parte de toda la terapia con IG se utiliza en el tratamiento de la CIDP.
La IGSCf está aprobada por la ANMAT como terapia de sustitución en adultos, niños y adolescentes con inmunodeficiencia primaria (IDP) y con inmunodeficiencia secundaria (IDS) que padecen infecciones graves o recurrentes, ineficacia de un tratamiento antimicrobiano y un fracaso comprobado de anticuerpos específicos (PSAF, por sus siglas en inglés) o un nivel sérico de IgG <4 g/l.
Además, se suma esta reciente aprobación como terapia para el mantenimiento en pacientes con CIDP.