Es una terapia genética que puede salvarla la vida a Valentina, una nena rosarina que padece atrofia muscular espinal
Zolgensma es un tratamiento genético nuevo para niños con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad que impide el desarrollo adecuado de los músculos y que en su versión más severa suele causar la muerte durante los primeros años de vida. Sin embargo, el inconveniente, y motivo de la primera polémica que protagonizó, recae en su precio: US$2,1 millones. Esta cifra millonaria duplica el precio de la que hasta la llegada de Zolgensma era la medicina más costosa: Luxturna, un fármaco que se vende por US$850.000 y trata la ceguera causada por una enfermedad hereditaria rara. Si bien Zolgensma trajo esperanza a muchos padres, la noticia de su precio despertó una ola de críticas hacia la farmacéutica dueña de la patente: Novartis.
Zolgensma es el 17º tratamiento celular y genético en la lista aprobada por el organismo regulador de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). Pero de aquí al año 2025, este organismo espera aprobar cada año de diez a veinte terapias celulares y genéticas. Unos 2 600 ensayos clínicos de terapia génica están en marcha o se han completado en 38 países.
En este sentido, el director general de Novartis, Vas Narasimhan, argumentó que las terapias génicas representan un avance médico en el modo en que ofrecen la esperanza de curar las enfermedades genéticas mortales con una sola dosis. En algunos casos, la alternativa es un tratamiento de múltiples dosis con mejoras progresivas.
El grupo independiente sin ánimo de lucro Institute for Clinical and Economic Review (Instituto de Revisión Clínica y Económica) que evalúa el valor de los nuevos y costosos fármacos, ha calculado que, a un coste de entre 1,2 y 2,1 millones de dólares, el precio de esta nueva terapia génica es justificable porque “transforma por completo la vida de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad”.
El mencionado no es el único tratamiento que sorprende por su precio. La alternativa en la actualidad es el tratamiento actual comercializado bajo la marca Spinraza, que se toma cuatro veces al año de por vida. El precio es de 750.000 dólares el primer año. Durante los años sucesivos cuesta 350.000 dólares al año, es decir, alrededor de 4 millones de dólares por década. De esta manera, la polémica surge cómo se fija el precio de Zolgensma y qué márgenes tienen las farmacéuticas; sobre todo si se tiene en cuenta el desconocimiento sobre los costos de desarrollar este medicamento. Además, muchas compañías argumentan que los precios se calculan utilizando un modelo basado en el valor, lo que plantea algunas preguntas: ¿cuánto vale una vida humana? ¿Capitalismo a cualquier costo?
Lucha y esperanza: Valen, la pequeña rosarina que necesita el remedio más caro del mundo para vivir